ASH 2025 | 孫瑞娟主任：供體不用“完全相合”！中國研究為嬰兒白血病移植開辟更優(yōu)路徑

第67屆美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)于當(dāng)?shù)貢r(shí)間2025年12月6日-9日在美國奧蘭多盛大召開。作為全球血液學(xué)領(lǐng)域規(guī)模最大、最具影響力的年度盛會(huì)，大會(huì)匯聚了來自全球100多個(gè)國家的頂尖專家、學(xué)者與臨床醫(yī)生，共同分享與探討血液疾病領(lǐng)域的最新研究成果、突破性療法與臨床實(shí)踐進(jìn)展。其中，中國血液學(xué)專家的多項(xiàng)高質(zhì)量研究入選大會(huì)口頭報(bào)告與壁報(bào)展示，在國際舞臺(tái)上尤為亮眼，備受矚目。

會(huì)議期間，【FOCUS臨床科學(xué)家】特邀燕達(dá)陸道培醫(yī)院造血干細(xì)胞移植科孫瑞娟主任深度解讀：allo-HSCT治療嬰兒急性白血病的單中心研究設(shè)計(jì)與核心結(jié)果、該結(jié)果對(duì)臨床治療決策的指導(dǎo)價(jià)值，以及供體匹配、個(gè)體化預(yù)處理等領(lǐng)域的未來探索方向。相關(guān)內(nèi)容整理如下，以饗讀者。

問題一：您本次聚焦“異基因造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）治療嬰兒急性白血病”的研究備受關(guān)注，請(qǐng)您簡(jiǎn)要介紹一下這項(xiàng)研究的設(shè)計(jì)與結(jié)果？

目前，國際學(xué)界對(duì)于“嬰兒急性白血病是否應(yīng)采用allo-HSCT”仍存在爭(zhēng)議，本次研究正是針對(duì)這一核心爭(zhēng)議點(diǎn)展開——我們總結(jié)了本中心126例接受allo-HSCT的嬰兒急性白血病患者的臨床數(shù)據(jù)，核心結(jié)果顯示這類患者能從移植中顯著獲益，具體療效數(shù)據(jù)如下：

1.嬰兒急性髓系白血?。ˋML）：移植后3年總生存率（OS）約74%；

2.嬰兒急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）：分層分析顯示，處于第一次完全緩解期（CR1）的患者，移植后3年OS高達(dá)91%；即便處于第二次完全緩解期（CR2），患者3年OS仍達(dá)72%，且該生存率顯著高于單純化療的患者。

問題二：從臨床實(shí)踐角度，您的研究結(jié)果對(duì)嬰兒急性白血病的治療決策有何重要指導(dǎo)意義？

本研究126例患者的臨床數(shù)據(jù)，為嬰兒急性白血病的治療決策提供了關(guān)鍵循證醫(yī)學(xué)依據(jù)，核心指導(dǎo)意義體現(xiàn)在AML的移植時(shí)機(jī)與療效評(píng)估指標(biāo)優(yōu)化上：對(duì)于嬰兒AML患者，傳統(tǒng)認(rèn)知中可能會(huì)將“移植前流式細(xì)胞術(shù)（FCM）檢測(cè)是否轉(zhuǎn)陰”作為評(píng)估移植可行性、預(yù)判長(zhǎng)期生存的關(guān)鍵指標(biāo)。但本研究結(jié)果顯示，移植前FCM檢測(cè)結(jié)果（是否轉(zhuǎn)陰）對(duì)嬰兒AML患者移植后的長(zhǎng)期生存無顯著影響。這一發(fā)現(xiàn)打破了傳統(tǒng)評(píng)估邏輯，提示臨床無需過度糾結(jié)于移植前FCM是否轉(zhuǎn)陰，對(duì)于符合移植指征的嬰兒AML患者，及時(shí)開展allo-HSCT即可為其帶來生存獲益，為臨床決策提供了更明確的執(zhí)行依據(jù)。

問題三：未來在供體匹配優(yōu)化、個(gè)體化預(yù)處理方案制定或移植后長(zhǎng)期隨訪管理等方面，還有哪些值得深入探索的方向？

基于本研究數(shù)據(jù)，未來可圍繞“供體選擇、高危亞型分層、方案?jìng)€(gè)體化”三大方向深入探索，核心方向如下：

1.供體匹配優(yōu)化：半相合與非血緣供體可靈活選擇

本研究發(fā)現(xiàn)，以半相合供體或非血緣造血干細(xì)胞供體為來源的患者，移植后的長(zhǎng)期生存率無顯著差異。這一結(jié)果提示，在嬰兒急性白血病的allo-HSCT中，無需過度追求完全相合供體，半相合供體可作為重要補(bǔ)充，尤其對(duì)于供體尋找困難的家庭，能顯著拓寬供體選擇范圍，提升移植可及性。

2.高危亞型精準(zhǔn)干預(yù)：聚焦KMT2A融合基因陽性ALL患者

對(duì)于嬰兒ALL，本研究初步證實(shí)，攜帶KMT2A相關(guān)融合基因的患者接受allo-HSCT后，生存狀況得到顯著改善。但目前該結(jié)論基于單中心數(shù)據(jù)，未來需開展多中心、大樣本量研究進(jìn)一步驗(yàn)證，明確該亞型患者的最佳移植時(shí)機(jī)、預(yù)處理方案等細(xì)節(jié)，實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)的個(gè)體化治療。

3.延伸探索方向：預(yù)處理方案與長(zhǎng)期管理個(gè)體化

嬰兒生理機(jī)能尚未發(fā)育成熟，對(duì)預(yù)處理方案的耐受性與成人及大齡兒童存在差異，未來需結(jié)合患者年齡、體重、疾病亞型（例如AML/ALL、是否攜帶融合基因）等特征，探索更安全的個(gè)體化預(yù)處理方案；同時(shí)，嬰兒移植后的長(zhǎng)期生長(zhǎng)發(fā)育、遠(yuǎn)期并發(fā)癥（例如內(nèi)分泌異常、器官損傷）管理也需重點(diǎn)關(guān)注，通過長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)構(gòu)建針對(duì)性管理體系。