ASH 2025 | 孫瑞娟主任：供體不用“完全相合”！中國研究為嬰兒白血病移植開辟更優(yōu)路徑

第67屆美國血液學會（ASH）年會于當?shù)貢r間2025年12月6日-9日在美國奧蘭多盛大召開。作為全球血液學領域規(guī)模最大、最具影響力的年度盛會，大會匯聚了來自全球100多個國家的頂尖專家、學者與臨床醫(yī)生，共同分享與探討血液疾病領域的最新研究成果、突破性療法與臨床實踐進展。其中，中國血液學專家的多項高質量研究入選大會口頭報告與壁報展示，在國際舞臺上尤為亮眼，備受矚目。

會議期間，【FOCUS臨床科學家】特邀燕達陸道培醫(yī)院造血干細胞移植科孫瑞娟主任深度解讀：allo-HSCT治療嬰兒急性白血病的單中心研究設計與核心結果、該結果對臨床治療決策的指導價值，以及供體匹配、個體化預處理等領域的未來探索方向。相關內容整理如下，以饗讀者。

問題一：您本次聚焦“異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）治療嬰兒急性白血病”的研究備受關注，請您簡要介紹一下這項研究的設計與結果？

目前，國際學界對于“嬰兒急性白血病是否應采用allo-HSCT”仍存在爭議，本次研究正是針對這一核心爭議點展開——我們總結了本中心126例接受allo-HSCT的嬰兒急性白血病患者的臨床數(shù)據(jù)，核心結果顯示這類患者能從移植中顯著獲益，具體療效數(shù)據(jù)如下：

1.嬰兒急性髓系白血?。ˋML）：移植后3年總生存率（OS）約74%；

2.嬰兒急性淋巴細胞白血?。ˋLL）：分層分析顯示，處于第一次完全緩解期（CR1）的患者，移植后3年OS高達91%；即便處于第二次完全緩解期（CR2），患者3年OS仍達72%，且該生存率顯著高于單純化療的患者。

問題二：從臨床實踐角度，您的研究結果對嬰兒急性白血病的治療決策有何重要指導意義？

本研究126例患者的臨床數(shù)據(jù)，為嬰兒急性白血病的治療決策提供了關鍵循證醫(yī)學依據(jù)，核心指導意義體現(xiàn)在AML的移植時機與療效評估指標優(yōu)化上：對于嬰兒AML患者，傳統(tǒng)認知中可能會將“移植前流式細胞術（FCM）檢測是否轉陰”作為評估移植可行性、預判長期生存的關鍵指標。但本研究結果顯示，移植前FCM檢測結果（是否轉陰）對嬰兒AML患者移植后的長期生存無顯著影響。這一發(fā)現(xiàn)打破了傳統(tǒng)評估邏輯，提示臨床無需過度糾結于移植前FCM是否轉陰，對于符合移植指征的嬰兒AML患者，及時開展allo-HSCT即可為其帶來生存獲益，為臨床決策提供了更明確的執(zhí)行依據(jù)。

問題三：未來在供體匹配優(yōu)化、個體化預處理方案制定或移植后長期隨訪管理等方面，還有哪些值得深入探索的方向？

基于本研究數(shù)據(jù)，未來可圍繞“供體選擇、高危亞型分層、方案個體化”三大方向深入探索，核心方向如下：

1.供體匹配優(yōu)化：半相合與非血緣供體可靈活選擇

本研究發(fā)現(xiàn)，以半相合供體或非血緣造血干細胞供體為來源的患者，移植后的長期生存率無顯著差異。這一結果提示，在嬰兒急性白血病的allo-HSCT中，無需過度追求完全相合供體，半相合供體可作為重要補充，尤其對于供體尋找困難的家庭，能顯著拓寬供體選擇范圍，提升移植可及性。

2.高危亞型精準干預：聚焦KMT2A融合基因陽性ALL患者

對于嬰兒ALL，本研究初步證實，攜帶KMT2A相關融合基因的患者接受allo-HSCT后，生存狀況得到顯著改善。但目前該結論基于單中心數(shù)據(jù)，未來需開展多中心、大樣本量研究進一步驗證，明確該亞型患者的最佳移植時機、預處理方案等細節(jié)，實現(xiàn)更精準的個體化治療。

3.延伸探索方向：預處理方案與長期管理個體化

嬰兒生理機能尚未發(fā)育成熟，對預處理方案的耐受性與成人及大齡兒童存在差異，未來需結合患者年齡、體重、疾病亞型（例如AML/ALL、是否攜帶融合基因）等特征，探索更安全的個體化預處理方案；同時，嬰兒移植后的長期生長發(fā)育、遠期并發(fā)癥（例如內分泌異常、器官損傷）管理也需重點關注，通過長期隨訪數(shù)據(jù)構建針對性管理體系。